中国本土チーム、大型遺伝子を運ぶAAV新技術「AAVLINK」 - NewsTomo

遺伝子治療の現場で長く課題だった「大きな遺伝子をどう運ぶか」に対し、中国本土の研究チームが新しい手法を示しました。深圳先進技術研究院（中国科学院）の呂中華（Lu Zhonghua）教授のチームらは、AAV（アデノ随伴ウイルス）を使って体内で大型遺伝子を“組み立て直す”技術「AAVLINK」を開発し、その成果を国際学術誌「Cell」に発表しました。

AAVは有力でも「積める量」に限界がある

遺伝子治療では、治療用の遺伝子（治療遺伝子）を狙った細胞へ届ける「運び屋（ベクター）」が重要です。AAVは、遺伝子を運ぶベクターとして広く用いられてきました。

一方で、AAVには遺伝子を詰め込める容量が限られるという大きな壁があり、サイズの大きい治療遺伝子をそのまま運ぶのが難しい点が課題でした。

新技術AAVLINK：Cre/loxで「体内再組み立て」

今回の研究で示されたAAVLINKは、Cre/lox（Cre/lox媒介のDNA組換え）という仕組みを利用し、複数に分けて運んだDNAを生体内（in vivo）で再構成（reassembly）できるようにする技術だとされています。

ポイント（研究が狙ったこと）

AAVの「容量制限」で運べない大型遺伝子を対象にする
Cre/loxを使った分子間DNA組換えで、体内で遺伝子をつなぎ直す
結果として、機能する形で大型治療遺伝子を届けることを目指す

神経系での「機能的な送達」を示す証拠

発表によると、このAAVLINKは神経系（nervous system）において大型の治療遺伝子を機能的に届けられることを支持する強い証拠を示したとされています。遺伝子治療は「届ける」だけでなく、届けた後に目的の働きが出るかが重要であり、今回の報告はその点を意識した内容になっています。

なぜ2026年の今、この話題が注目されるのか

遺伝子治療は研究から実装へと進むほど、より多様な疾患や臓器を視野に入れる必要が出てきます。そのなかで「大型遺伝子を扱えるか」は、対象を広げるうえで避けて通れない論点です。AAVLINKのように、AAVの強みを活かしつつ容量問題に別アプローチで挑む報告は、研究開発の流れを静かに押し広げる可能性があります。